그러나 이번 결정이 그야말로 윤리적 부분에 대한 것일뿐인만큼 식품의약품안전청의 임상시험 허가와 안전성 검증 등 아직 넘어야 할 산이 많이 남아 있는 상태다.
박윤주 식약청 첨단제제과장은 "지난해 5월 차바이오앤디오스텍이 임상1상을 신청했다"며 "아직 임상시험에 대한 허가가 난 것은 아니다"라고 밝혔다.
보통 임상시험 신청을 하게 되면 30일의 검토 기간을 거친 후 결정되지만, 차바이오앤은 관련 자료가 미비해 식약청이 보완을 거듭 요청한 것으로 알려졌다.
◇ 식약청 "빠른 시일내 허가여부 발표"
식약청은 국가생명윤리심의위원회의 결정에 따라, 이르면 다음달 중 결과를 발표할 계획이다.
이번에 차바이오앤이 신청한 임상시험은 실명의 원인이 되는 희귀질환 스타가르트병 환자를 치료하는 데 쓰이는 망막질환 관련 '배아줄기세포 치료제'이다.
'스타가르트(Stargardt)'병은 망막이 유전자 변이 등으로 망가져 시력을 잃게 되는 희귀병이다.
주로 청소년기에 발병하며 국내에서는 2만명 중 한 명꼴로, 미국에서는 8천명 중 1명꼴로 나타난다.
현재 의학으로는 병의 진행을 막거나 치료할 수도 없는 상황이다.
차병원은 그 동안 미국의 바이오벤처 액트(ACT)와 망막질환 치료제를 공동 개발해왔다.
만약 이번 치료제가 임상시험에 돌입하게 되면 임상1상과 2상 완료 후, 임상 3상을 하는 조건으로 품목허가가 조기에 이뤄질 수도 있다.
그러나 임상시험에 환자를 모집하고, 안전성을 검증해야 하는 숙제가 남아 있다.
◇ 美 줄기세포기업 제론(Geron), 임상 중단되기도
지난 2009년 미국 오바마 대통령의 전폭적인 지원 하에 세계에서 처음으로 진행되던 미국 기업의 '인간배아줄기세포 임상시험'이 중단된 바 있다.
미국의 줄기세포 기업인 제론(Geron)은 수정란 배아줄기세포를 이용한 척수신경치료제(GRNOPC1)를 실제 척수환자들에게 임상시험할 수 있는 기회를 미국 FDA로부터 받았다.
그러나 치료제를 투여한 동물의 척수손상 부위에서 '낭포(cyst)'가 발견돼, 당시 미국 FDA는 이에 대한 추가 자료를 제출할 것을 요구하며 사람에 대한 임상시험 계획을 잠정 중단시켰다.
이후 약 1년만인 지난해 8월 제론은 관련 내용을 보완한 후, 임상시험을 다시 허가받았다.
당시 미국의 일부 전문가들은 인체에 주입된 배아줄기세포가 종양을 형성할 수도 있다고 우려했다.
강경선 서울대 교수(강스템홀딩스 대표)는 "이번 발표로 윤리적인 부분만 허용된 것"이라며 "중요한 것은 아직 해보지 않은 분야이기 때문에 안전성 검증이 관건"이라고 설명했다.
강 교수는 "눈의 망막에 직접 작용해서 다른 신체 부위보다 거부감이 적을 수 있지만, 임상 과정은 물론 제품 허가까지 정부와의 조율이 무엇보다 중요할 것"이라고 조언했다.
◇ 줄기세포의 종류 (출처 : 식품의약품안전청)